Обозреватель

«Обозреватель» - самые свежие новости Украины и мира онлайн. ️Горячие темы. Главные новости. Статьи и аналитика. Спорт.

https://www.obozrevatel.com/

Одобрен первый препарат для лечения карликовости

FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) недавно сообщило об ускоренном одобрении первого препарата, стимулирующего рост детей с наиболее распространенной формой карликовости.

Восоритид (Voxzogo) показан детям от 5 лет и старше с ахондроплазией, у которых все еще есть открытые пластинки роста, другими словами – потенциал для роста.

По словам Терезы ​​Кехо, доктора медицины, директора отдела общей эндокринологии в Центре лечения пищевых продуктов и медикаментов FDA, это одобрение важно для детей с редким заболеванием, которое до этого не имело адекватного лечения.

Ожидается, что в США начать лечение можно будет примерно через месяц. В Европе препарат был одобрен в августе.

Что известно о Восоритиде

Восоритид представляет собой аналог натрийуретического пептида С-типа, который способствует росту костей, действуя как положительный регулятор сигнального пути ниже гена рецептора 3 фактора роста фибробластов. При ахондроплазии рост эндохондральной кости подавляется мутацией усиления функции в этом гене. Действие препарата направлено на первопричину заболевания.

Восоритид вводится 1 раз в день подкожно. Инъекцию рекомендуется вводить в одно и то же время. Дозировка зависит от массы тела пациента и может быть скорректирована в зависимости от изменения веса.

Результаты клинического испытания

Эффективность препарата была подтверждена в ходе исследования III фазы, продолжавшегося год. В нем участвовал 121 пациент с ахондроплазией с открытыми эпифизами.

Получавшие лечение в дозе 15 мг / кг дети показали рост в среднем на 1,57 см в год, в отличие от пациентов из группы плацебо. В открытом расширенном исследовании после 52-недельного двойного слепого исследования у пациентов, применявших восоритид, сохранялось улучшение скорости роста в годовом исчислении.

В условиях ускоренного утверждения препарата потребуется постмаркетинговое исследование для оценки окончательного роста взрослого человека у пролеченных пациентов.

Нежелательные явления

Наиболее частыми побочными эффектами во время проведения третьей фазы исследования были реакции в месте инъекции, рвота, боль в суставах, снижение артериального давления, гастроэнтерит, диарея, головокружение, боль в ушах, грипп, усталость, сезонная аллергия и сухость кожи.

Распространенность ахондроплазии в мире

По имеющимся оценкам, в США детей с диагнозом ахондроплазия более 10 тысяч. Во всем мире болезнь является наиболее распространенной дисплазией скелета, поражающей примерно 1 из 40 000 детей. Ахондроплазия с одинаковой частотой встречается у мужчин и женщин (болезнь наследуется по аутосомно-доминантному типу).

Стандартизированный коэффициент смертности для всех возрастных групп людей с ахондроплазией в 2,27 раза выше, чем для населения в целом. У детей младше 4 лет смерть чаще всего наступает в результате сдавления ствола мозга, которое вызывает внезапную смерть. У людей в возрасте 5-24 лет частыми причинами смерти являются нарушения центральной нервной системы и дыхания, 25-54 лет – сердечно-сосудистые заболевания.

Комментарии

Представители "Маленьких людей Америки" (Little People of America, старейшей и крупнейшей в мире организации поддержки людей с карликовостью и их семей) отнеслись к одобрению нового препарата с осторожностью. По их заявлению, акцент на скорости роста – это фармацевтическое решение проблемы нетерпимости общества и безразличия к людям небольшого роста. И предлагают вместо этого изменить исследовательские приоритеты в сторону актуальных медицинских проблем, таких как стеноз позвоночного канала и апноэ во сне.

Матери-одиночки: без права на семью - Документальный фильм Би-би-си.

Матери-одиночки: без права на семью - Документальный фильм Би-би-си.

Что может заставить мать отказаться от своего ребенка? В Южной Корее молодые незамужние матери сталкиваются с огромным осуждением и порицанием в обществе. Они вынуждены отправляться рожать в центры для матерей-одиночек в отдаленные регионы страны,...

1

История добровольца с украинской стороны - Интервью Би-би-си.

История добровольца с украинской стороны - Интервью Би-би-си.

В 2021 году Верховная рада Украины приняла закон «О национальном сопротивлении». Он предполагает создание отрядов территориальной обороны. Василь Григорук – один из участников такого батальона. Раз в неделю он тренируется в отряде территориальной ...

Джеляла оставили под арестом - Крымский вопрос на радио Крым.

Джеляла оставили под арестом - Крымский вопрос на радио Крым.

Почему Наримана Джеляла оставили под арестом? Кто может повлиять на освобождение крымскотатарских активистов, удерживаемых Россией? Как обострение геополитической ситуации сказывается на уровне репрессий в Крыму? Верховный суд Крыма, подконтрольны...

Військова допомога США: у «Бориспіль» прибули обладнання та боєприпаси оборонного призначення.

Військова допомога США: у «Бориспіль» прибули обладнання та боєприпаси оборонного призначення.

Увечері 25 січня в Україну прибула військова допомога від США. У Міністерстві оборони України раніше заявили, що отримали «сучасне обладнання та боєприпаси оборонного призначення». Загалом США передали Україні військової допомоги на понад 2,7 міль...

Мощный тропический циклон обрушился на остров Мадагаскар: десятки погибших.

Мощный тропический циклон обрушился на остров Мадагаскар: десятки погибших.

#новости​ #новостионлайн​ #новостиукраины #новини​ #свежиеновости​ #новостимира Подробности читайте на сайте: UA - Тропічний циклон "Ана" викликав затяжні проливні дощі й вітер зі швидкістю до 85 км/год на Мадагаскарі. В результаті стихії загинули...

Рубль VS гривна - Крымский вечер на радио Крым.Реалии

Рубль VS гривна - Крымский вечер на радио Крым.Реалии

С чем связано падение курса рубля и основных биржевых показателей российской экономики? Как информация о возможном новом вторжении России сказывается на украинской экономике? Как рост курса, падение биржевых индексов скажется на крымчанах? Индексы...